В компании Nanoscope сказали о успехах в применении генной терапии для частичного возврата зрения лабораторным мышам с полной слепотой. Разработанный способ всепригоден и, по-видимому, не имеет побочных эффектов. Но есть загвоздка – ученые не в силах оценить эффективность обретенного звериными зрения, как оно функционально. Потому предстоят опыты на людях.
В офтальмологии нередки случаи, когда глаз в целом здоров, его нейронная часть исправно передает сигнал в мозг, но сам этот сигнал не генерируется, поэтому что погибли фоторецепторы глаза. Они размещены на наружной стороне сетчатки и улавливают свет, чтоб конвертировать его в хим сигнал и передать биполярным клеточкам, которые конвертируют его в нейронный. Фоторецепторы очень уязвимы, и перед травмами, и перед заболеваниями, а еще их часто гробит возрастная деградация.
Мысль биологов из Nanoscope в том, что можно сделать искусственный хим сигнал, запустив генерацию соответственных белков-опсинов уже сзади фоторецептора. Для этого они употребляли вирус-носитель AAV2 для доставки гена-активатора опсинов MCO1, который ввели в сетчатку через разовую инъекцию. В течение 6 месяцев у подопытных мышей не наблюдалось никаких патологий – схожее вмешательство им не повредило.
Что касается восстановления зрения, то здесь много вопросцев. С одной стороны, у вначале слепых мышей глаза вновь возвратились в работу, что доказано зрительными тестами и возросшей общей активностью. С иной – мыши лицезреют свет, это факт, но какие детали различает их мозг? Все таки искусственная генерация опсинов не то же самое, что их выработка в фоторецепторах под действием света. Так как мыши не способен поведать, что конкретно они лицезреют, в Nanoscope запланировали на конец года 1-ые опыты с людьми с томными формами заболевания сетчатки.Источник — National Eye Institute
Источник: